Overview

La thérapie génique est sans aucun doute l'approche la plus prometteuse pour traiter la mucoviscidose. Aucun protocole thérapeutique n'est actuellement efficace. Mes travaux montrent que le PEI peut ètre utilisé pour transférer des gènes dans les poumons de souris qui portent la mutation CFTR. Pour la première fois, une analyse ultrastructurale des poumons a permis de déterminer les cellules ciblées (pneumocytes, et cellules endothéliales) sans dommages apparents. Ces résultats placent le transfert de gène utilisant le PEI comme une solution potentielle à la thérapie génique de la mucoviscidose. L'allongement de l'espérance de vie des malades atteints de mucoviscidose a fait apparaître l'ostéoporose comme une complication, mais le lien direct n'a jamais été démontré. L'ostéoporose était attribuée à des problèmes nutritionnels ou aux traitements anti- inflammatoires. Ces résultats permettent de considérer que l'ostéoporose est l'un des symptômes directement associés à la mucoviscidose. Une prise en charge nouvelle des malades pourrait ètre envisagée.